74種新藥進入醫保藥品目錄 “百萬級”罕見病藥入選

12月3日，國家醫保局公布2021年國家醫保藥品目錄調整結果，本次調整后，74種新藥進入醫保藥品目錄，11種藥品被調出目錄，67種目錄外獨家藥品談判成功，平均降價61.71%。

具體來看，備受關注的“70萬一針”天價罕見病藥品、備受爭議的阿爾茨海默癥新藥“九期一”、國產一類抗艾新藥進入新版國家醫保目錄;多款國產創新藥“首談即入”;四大國產PD-1成“大贏家”，進口PD-1全軍覆沒。

“百萬級”罕見病用藥入選

罕見病又稱“孤兒病”，是指那些發病率很低、很少見的一類疾病，一般為嚴重的、慢性的、遺傳性疾病，且常常危及生命。在罕見病領域，普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段，絕大部分罕見病患者和家庭都面臨著“病無所醫”“醫無所藥”“藥無所保”的困境。

罕見病患者的用藥一直是國家醫保藥品目錄調整過程中重點關注的品種，從2019年國家醫保藥品目錄常態化調整以來，每年都會有罕見病用藥品種通過談判的方式進入醫保目錄，累計已經達到45種。

在最新公布的2021年國家醫保藥品目錄中，新增罕見病用藥7種，治療領域涉及血友病、遺傳性血管性水腫、脊髓性肌萎縮癥、多發性硬化、法布雷病、降血脂、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病。

值得注意的是，在今年新增的罕見病藥物中，有兩款備受關注“天價藥”進入國家醫保目錄。

第一款是渤健公司脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物諾西那生鈉。該藥是全球首個SMA治療藥物，于2019年2月在國內獲批上市，然而上市之初“一針70萬元”、年費用數百萬元的價格，也讓很多患者家庭“望而卻步”。

2020年醫保談判，渤健的諾西那生鈉注射液入圍，但最后未能進入醫保目錄。第二次參加國家醫保談判之前，諾西那生鈉注射液年自付費用已經降到了50萬元之下。根據央視新聞披露的視頻，在本次醫保談判中，企業首次報價53680元一支，經歷8輪價格協商，最終以3.3萬元/針(具體價格受保密協議保護未公布)的價格談判成功。

第二款是武田制藥用于治療法布雷病(α-半乳糖苷酶 A 缺乏癥)的阿加糖酶α注射用濃溶液。阿加糖酶α注射用濃溶液于去年8月獲批，今年4月官宣正式上市，阿加糖酶α注射用濃溶液此前的年治療費用高達百萬。

雖然阿加糖酶α注射用濃溶液進入醫保目錄后的價格未知，但根據2021年國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰的透露，按照限定的支付范圍，目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元人民幣。這也意味著該藥物將大幅降價。

多款國產創新藥“首談即入”

本次醫保談判中，創新藥物也備受關注，其中多款國產創新藥成功納入醫保。

恒瑞醫藥的貧血用藥海曲泊帕乙醇胺片、腫瘤藥氟唑帕利膠囊、鎮靜類藥物注射用甲苯磺酸瑞馬唑侖，這三款創新藥首次進行醫保談判即成功入選。百濟神州一款自主研發抗癌新藥PARP抑制劑百匯澤®(帕米帕利膠囊)成功進入醫保目錄。貝達藥業ALK抑制劑恩沙替尼膠囊(貝美納)也成功入選，該藥是我國首個國產用于治療ALK突變晚期非小細胞肺癌的國產1類新藥。今年首次參加談判的諾誠健華BTK抑制劑奧布替尼也順利進入醫保。

榮昌生物兩款創新藥泰它西普和維迪西妥單抗進入醫保目錄，前者是全球首個“雙靶”治療系統性紅斑狼瘡的生物新藥，后者是中國首個原創抗體偶聯(ADC)藥物，用于至少接受過2個系統化療的HER2過表達(HER2免疫組織化學檢查結果為2+或3+)局部晚期或轉移性胃癌(包括胃食管結合部腺癌)的患者。

艾迪藥業一類抗艾新藥艾諾韋林片(艾邦德)納入國家醫保目錄。艾迪藥業方面表示，艾諾韋林片(艾邦德)目前已經形成銷售，官方定價是1180元/瓶，進入醫保后的價格是8.58元/片，折合成一瓶的價格是514.8元，降幅達到56.37%。

此外，備受爭議的綠谷制藥阿爾茨海默癥用藥甘露特納膠囊“九期一”此次也成功進入醫保目錄。該藥物自2019年獲批上市以來，業內對其療效的質疑聲不斷，對于綠谷制藥背景的爭議也從未停止。

據醫保談判藥物經濟學測算專家組組長劉國恩介紹，今年67種目錄外獨家藥品談判成功，其中66個是在去年上市的藥品，新藥納入率達99%。為激勵創新，經過科學測算，創新藥的降幅低于其他藥物的降幅。

四大國產PD-1成“大贏家”

在2019年和2020年國家醫保談判中，恒瑞醫藥卡瑞利珠單抗、信達生物信迪利單抗、百濟神州替雷利珠單抗、君實生物特瑞普利單抗分別以85.21%、63.73%、79.60%、70.82%的價格降幅成功躋身醫保目錄，整體降幅達60%~85%。

過去一年，各家PD-1產品的適應癥不斷擴增，此次醫保談判的PD-1談判也主要圍繞新增適應癥。恒瑞、百濟神州、信達、君實四大國產PD-1均有新適應癥進入醫保目錄，其中，信達生物信迪利單抗新增“一線鱗狀非小細胞肺癌(NSCLC)+一線非鱗 NSCLC+一線肝癌”三項適應癥;百濟神州替雷利珠單抗新增“一線鱗狀 NSCLC+一線非鱗 NSCLC+二線肝癌”三項適應癥;恒瑞醫藥卡瑞利珠單抗新增“一線+三線鼻咽癌”兩項適應癥;君實生物的特瑞普利單抗新增“三線鼻咽癌+二線尿路上皮癌”兩項適應癥。

從公布的醫保目錄來看，最終信達、君實、百濟神州的PD-1新增適應癥全部進入，而恒瑞的PD-1今年新增的鼻咽癌兩項適應癥并未進入。

值得注意的是，在初審名單之中，進口的兩款PD-1以及一款PD-L1進入，分別是默沙東的帕博利珠單抗注射液(K藥)、百時美施貴寶的納武利尤單抗(O藥)，以及阿斯利康的度伐利尤單抗(I藥)，三款產品通過初審的適應癥共計12項。但從最新公布的國家醫保目錄來看，上述藥品均未列入，這也意味著進口PD-(L)1全軍覆沒。

此前，東吳證券在一份研報中預測，本次談判后信達PD1年治療費用將降低至3.5萬元左右，更悲觀的預期是3.2萬，較小可能會低于三萬。恒瑞和百濟神州的PD1單抗大概率也會將年治療費用降低至3.5萬元左右以應對競爭。由于君實前期產能優勢與成本優勢，預計其PD1單抗價格可能降低至3萬以下。(環球網綜合報道)