2021年9月30日（海南·博鰲），香港維健醫藥集團（“維健醫藥”）與中國罕見病聯盟正式簽署五年戰略合作協議。此次戰略合作涉及罕見疾病登記硏究、制定單病種診療指南和規范、醫生培訓和患者教育等多方面。維健醫藥將與中國罕見病聯盟共同致力于促進以罕見病為重點的臨床診療和疾病管理綜合能力建設，提升罕見病防治與保障水平等。
左：中國罕見病聯盟執行理事長李林康 右：維健醫藥創始人、董事長兼總裁王威
同日，作為雙方戰略合作的第一個項目《2022年中國尿素循環障礙診斷、治療和管理指南》的啟動會在博鰲舉辦，會議得到海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局（“樂城管理局”）和博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心的大力支持。
維健醫藥與中國罕見病聯盟簽約的意義
此次戰略合作在整合中國罕見病防治資源，調動醫療機構、科研院所、社會團體、醫藥企業多方，共同推動罕見病診療診治，提高罕見病治療水平，最終受益于患者。
維健醫藥是一家立足中國、面向全球的創新型生物制藥公司，總部設在香港，在杭州、上海、北京設有運營中心，在海南博鰲運行中國第一家罕見病管控式用藥平臺，并在日本、新加坡和歐洲設有代表處，同時還戰略參股美國新技術孵化中心（CET）、與日本東大病院合作成立孵化器。維健醫藥主要通過加速國際生物技術公司的新型突破性療法進入目標市場，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫療需求的患者提供創新療法。以患者為中心是維健醫藥始終不變的初衷，集團將致力于為有需要的患者和家庭提供可及性和可負擔性的治療方案。維健醫藥與中國罕見病聯盟戰略合作，正是為了充分發揮維健的優勢，和聯盟緊密合作，共同完善中國罕見病健康生態體系，以期更廣泛更深入的服務罕見病患者群體。
維健醫藥如何共建罕見病健康生態系統
維健醫藥將利用其獨特的雙輪驅動業務模式助力罕見病藥物全球創新藥物可及性。1）授權引進模式（License in），引進國外在研及已上市的罕見病創新療法，在以中國和東南亞市場為主導的全球范圍進行研發、注冊及商業化開發，實現患者全國用藥可及；2) 管控式用藥模式（Managed access），基于以樂城為主的管控式用藥特殊政策，建立中國及周邊地區領先的罕見病管控式用藥一站式服務平臺，將境外已上市且國內未獲批的罕見病產品導入中國市場。
Ravicti®（苯丁酸甘油酯）是一款適用于尿素循環障礙的產品。Horizon Therapeutics Public Limited Company(HZNP)負責該藥品在美國的商業化，而維健醫藥獲得大中華區和東南亞周邊地區的獨家商業權益Ravicti®預計于2022年底在國內獲批上市，在此期間可以在樂城通過“先行先試政策”用于臨床。
維健醫藥與樂城管理局和未來醫院共建的博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心，目前已將32款境外已上市但國內未獲批的創新藥品引入并陸續落地使用，這正是管控式用藥模式的落地實踐。
作為中國罕見病聯盟成員單位，維健醫藥將積極踐行中國罕見病聯盟的宗旨，推動醫學在罕見病研究方面取得重大突破，提升罕見病防治與保障水平，促進罕見病臨床、科研與孤兒藥開發的協同創新。
維健醫藥與中國罕見病聯盟戰略合作的首個落地項目
戰略合作的首個項目是《2022年中國尿素循環障礙診斷、治療和管理指南》的制定與推廣。9月30日指南啟動會匯聚了來自全國13個省市、29個罕見病權威醫療機構、多個學科包括內分泌遺傳代謝、神經內科、消化、肝膽外科、PICU、臨床營養、循證醫學和藥物經濟等三十多位專家，圍繞尿素循環障礙（UCDs）的診療現狀、診療進展以及指南制定的意義和方法等方面進行了深入探討。
《2022年中國尿素循環障礙診斷、治療和管理指南》由中國罕見病聯盟發起，上海交通大學醫學院附屬新華醫院顧學范教授牽頭，核心專家組由顧學范教授、華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院羅小平教授、首都醫科大學附屬北京兒童醫院鞏純秀教授、北京協和醫院邱正慶教授、浙江大學醫學院附屬兒童醫院內分泌科傅君芬教授、浙江大學醫學院附屬兒童醫院黃新文教授、廣州市婦女兒童醫療中心黃永蘭教授、上海交通大學醫學院附屬新華醫院邱文娟教授組成。該指南制定將按照國際指南制定指導流程進行，引入更適用于罕見病的GRADE證據評價方法，通過學術型專家對循證證據的理解以及應用型專家對中國臨床真實應用場景的思考，以期制定出兼顧科學性及實用性的指南。未來編委會將持續近一年的時間召開指南討論、審稿、定稿會、隨后將在全國范圍內開展該指南的學術推廣工作和推動落地踐行，旨在全方位提高我國尿素循環障礙的綜合診療和管理能力。
指南啟動會
這是維健醫藥攜手博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心與中國罕見病聯盟的戰略合作啟動的第一個項目。王威先生表示非常感謝中國罕見病聯盟協同諸多優秀的臨床專家以及循證醫學和藥物經濟學專家啟動指南的制定項目，這對于提升中國尿素循環障礙整體診治能力有著深遠的意義。相信在多方的共同努力下，維健醫藥將為我國的罕見病患者帶來更多的治療新希望，為我國的罕見病事業貢獻更多的力量。
關于維健醫藥
香港維健醫藥集團成立于2006年，是一家立足中國、面向全球的創新型生物醫藥公司，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫療需求的患者提供創新療法。維健在罕見病領域建立了獨特的“雙輪驅動”業務模式，包括授權引進模式，引進國外在研及已上市的罕見病創新療法，在以中國和東南亞市場為主導的全球范圍進行研發、注冊及商業化；管控式用藥模式，基于以博鰲樂城為主的管控式用藥特殊政策，建立中國及周邊地區領先的罕見病管控式用藥一站式服務平臺，將境外已上市且國內未獲批的罕見病產品導入中國市場。更多信息請關注“維健醫藥”微信公眾號。
關于博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心
博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心（以下簡稱為“中心”）成立于2020年4月，由海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局、維健投資（香港）有限公司、博鰲未來醫院三方共建于海南博鰲，旨在“與全球同步的速度，致力于將最先進的罕見病產品導入中國市場，給中國及周邊國家和地區的罕見病患者及家庭帶來前所未有的希望”。了解中心的詳細信息及可關注“博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心”微信公眾號。
關于中國罕見病聯盟
中國罕見病聯盟是經國家衛健委醫政醫管局同意，北京協和醫院、中國醫藥創新促進會、中國醫院協會、中國研究型醫院學會牽頭發起，由具有罕見病診療能力的醫療機構、高校、科研院所、企業等主體自愿聯合組成的全國性、非營利性、合作性的交流平臺。
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