2021年9月25日（中國·北京），“罕見病全球藥物信息平臺”啟動會在北京阿里中心圓滿落幕。該平臺由博鰲樂城罕見病臨床醫學中心和阿里健康攜手打造，旨在通過搭建線上線下一體化的健康服務平臺，解決罕見病患者一直存在的境外創新治療藥物“找不到、用不上”這一難題。
啟動會現場
首批上線的創新罕見病藥品有22個，包括苯丁酸甘油酯、阿米吡啶、阿法諾肽等國內暫無的藥品。用戶只需在支付寶首頁搜索“患者援助”，進入“罕見病藥品專區”，按要求成功提交基礎信息后，便可享受到平臺的相關服務。
操作界面
據世衛組織統計，中國已知罕見病約1400余種，罕見病患者約2000萬，其中近半數為兒童患者。“無藥可用是國內罕見病治療的痛點之一。”國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會成員、中國財政科學研究院副研究員朱坤說，“目前中國仍有17種罕見病的患者面臨‘境外有藥、境內無藥’的困境。”在此背景下，罕見病藥物可及性問題亟待改善。
海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（以下簡稱“博鰲樂城先行區”）作為目前全國醫療領域唯一對外開放的“醫療特區”，截至目前已實現進口特許藥械品種175種。這些藥械集中存放保稅倉內，全過程可監控、可追溯，還配備了醫生對患者進行治療管理、跟蹤隨訪，確保患者用藥健康、安全。
博鰲樂城先行區管理局副局長呂小蕾表示，博鰲樂城先行區的“先行先試”政策，使得國外獲批但中國尚未獲批的“孤兒藥”可以在博鰲樂城先行區使用，讓中國患者能夠盡早使用國際創新藥物療法延緩或治愈疾病。同時，隨著9月15日海南省藥品監督管理局、海南省衛生健康委員會、?？诤ｊP三部門聯合發布《進一步優化監管服務支持海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區高質量發展若干措施》，臨床急需進口藥品醫療器械審批流程將進一步簡化，患者在博鰲樂城先行區就醫用藥會更加便捷。“期望通過博鰲樂城先行區和阿里健康此次攜手，有效聚合優質資源，提供罕見病全球尋藥的專項保障，造福更多國內罕見病患者。”呂小蕾說道。
在阿里健康資深副總裁馬立看來，信息不對稱是醫療行業面臨的痛點，罕見病由于發病率低、癥狀復雜、診斷困難，導致藥品相關信息難以快速獲得。“罕見病全球藥物信息平臺是多方為罕見病支持體系建設做的有效探索，阿里健康希望通過互聯網技術打通罕見病就醫、用藥環節，幫助患者更好地接受治療、走向社會”。馬立說道。
北京病痛挑戰公益基金會秘書長、創始人王奕鷗提到，中國罕見病患者存在很大的未被滿足的醫療需求，包括境外上市、境內不可及的創新罕見病藥械和特醫食品等。博鰲樂城的特殊政策和樂城罕見病中心給患者帶來了希望。北京病痛挑戰基金會作為罕見病患者發起的公益組織，一直致力于發動社會各界力量，給罕見病患者群體以多方位支持，未來將會和樂城緊密合作，讓樂城的政策惠及更多患者。
香港維健醫藥集團創始人、董事長兼CEO王威表示，以患者為中心是我們不變的初心，維健醫藥一直在探索和解決國內罕見病患者“用藥最后一公里”的問題。此次罕見病全球藥物信息平臺的上線讓用藥可及性觸達更多的罕見病患者及家庭，更有效地做到了解患者用藥之急。希望能通過該平臺，讓更多罕見病患者獲益。
博鰲樂城罕見病臨床醫學中心主任肖麗提到，中心將根據罕見病全球藥物信息平臺收集的患者需求，通過博鰲樂城先行區“先行先試”的政策讓急需的藥械落地，加速引入中國市場，以惠及更多的罕見病患者。
罕見病全球藥物信息平臺將依托阿里健康在互聯網技術、人工智能、云計算等領域的能力，以及博鰲樂城罕見病臨床醫學中心在罕見病藥品資源、診療服務、專家等方面的資源，探索更多“互聯網+醫藥”的創新模式，推動我國罕見病事業發展的同時，為罕見病患者提供更多智慧化的醫療解決方案。
關于阿里健康
阿里健康是阿里巴巴集團投資控股的公司之一，自2014年加入阿里巴巴大體系以來，憑借阿里巴巴集團在電子商務、移動互聯網、大數據和云計算、物聯網等領域的優勢，阿里健康從藥品追溯碼業務起步，逐步發展出醫藥電商、互聯網醫療服務、健康管理服務等創新業務，成為阿里巴巴在大健康領域的旗艦平臺。阿里健康面向全國數以億計的家庭醫療健康管理者，將逐步建成“有好藥、有名醫、有保障”可信賴的普惠的醫療健康服務平臺，做照顧你和家人健康的“行家里手”。
關于維健醫藥
香港維健醫藥集團成立于2006年，是一家立足中國、面向全球的創新型生物醫藥公司，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫療需求的患者提供創新療法。集團已先后與多個全球領先的生物制藥公司建立了長期戰略合作關系，包括Immedica、羅氏、輝瑞、協和麒麟、鹽野義、坎伯蘭制藥、第一三共等，建立了一個獨特的多元化的產品組合，并擁有多個已上市和處于臨床后期階段的產品，包括孤兒藥及?？扑幤?，并將持續從全球范圍內引進更多的創新型藥物。
關于博鰲樂城罕見病臨床醫學中心
博鰲樂城罕見病臨床醫學中心于2020年4月10日創立于中國海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區，維健投資（香港）有限公司、樂城管理局、博鰲未來醫院三方共建，并由維健投資（香港）有限公司投資建立。
中心以“與全球同步的速度，致力于將最先進的罕見病產品導入中國市場，給中國及周邊國家和地區的罕見病患者及家庭帶來前所未有的希望”為使命；致力于成為中國及東南亞等周邊地區罕見病產品最全面最先進、診療服務最高端的罕見病臨床醫學中心。更多信息請關注“博鰲樂城維健罕見病中心”微信公眾號。
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